Etranacogene dezaparvovec
Etranacogene dezaparvovec | ||
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Identificadores | ||
Número CAS | 2156583-26-3 | |
Datos clínicos | ||
Vías de adm. | Intravenosa | |
Etranacogene dezaparvovec , vendido bajo la marca Hemgenix , es una terapia génica utilizada para el tratamiento de la hemofilia B.[1][2] El etranacogén dezaparvovec es una terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados que consiste en un vector viral que porta un gen para el factor IX de coagulación.[2] El gen se expresa en el hígado para producir la proteína Factor IX , para aumentar los niveles sanguíneos del Factor IX y, por lo tanto, limitar los episodios de sangrado.[2] La hemofilia B es un trastorno hemorrágico genético como resultado de niveles faltantes o insuficientes del factor IX de coagulación de la sangre, una proteína necesaria para producir coágulos de sangre para detener el sangrado.[2] Las reacciones adversas más comunes incluyen elevaciones de las enzimas hepáticas, dolor de cabeza, reacciones leves relacionadas con la infusión y síntomas similares a los de la gripe.[2] El etranacogén dezaparvovec se aprobó para uso médico en los Estados Unidos en noviembre de 2022.[1][2][3]
Usos médicos
[editar]El etranacogén dezaparvovec está indicado para el tratamiento de adultos con hemofilia B (deficiencia congénita del factor IX) que usan terapia de profilaxis con factor IX, o tienen hemorragia actual o histórica que pone en peligro la vida, o tienen episodios repetidos de sangrado espontáneo grave.[2]
Historia
[editar]La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los EE. UU. evaluó la seguridad y la eficacia del etranacogén dezaparvovec en dos estudios de 57 hombres adultos de 18 a 75 años de edad con hemofilia B grave o moderadamente grave.[2] La eficacia se estableció con base en la disminución de la tasa de sangrado anualizada (ABR, por sus siglas en inglés) de los hombres.[2] En un estudio, que tuvo 54 participantes, los sujetos tuvieron aumentos en los niveles de actividad del factor IX, una menor necesidad de profilaxis de reemplazo de factor IX de rutina y una reducción del 54 % en la ABR en comparación con el valor inicial.[2] La FDA concedió la solicitud de revisión prioritaria de etranacogén dezaparvovec , fármaco huérfano y designaciones de terapia innovadora. En noviembre de 2022, la FDA otorgó la aprobación de Hemgenix a CSL Behring LLC.[2]
Sociedad y cultura
[editar]Economía
[editar]El etranacogén dezaparvovec cuesta 3,5 millones de dólares por dosis. El fabricante afirma que el medicamento reducirá los costos totales de atención médica porque los pacientes tendrán menos incidentes de sangrado y necesitarán menos tratamientos de coagulación.[4]
Referencias
[editar]- ↑ a b Research, Center for Biologics Evaluation and (22 de noviembre de 2022). «HEMGENIX». FDA (en inglés). Consultado el 10 de diciembre de 2022.
- ↑ a b c d e f g h i j k Commissioner, Office of the (22 de noviembre de 2022). «FDA Approves First Gene Therapy to Treat Adults with Hemophilia B». FDA (en inglés). Consultado el 10 de diciembre de 2022.
- ↑ «FDA HEMGENIX». www.csl.com (en inglés estadounidense). Consultado el 10 de diciembre de 2022.
- ↑ «FDA approves most expensive drug ever, a $3.5 million-per-dose gene therapy for hemophilia B». www.cbsnews.com (en inglés estadounidense). Consultado el 10 de diciembre de 2022.